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基于基因疗法DNA载体VTVAF17的基因疗法DNA载体 

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申请/专利权人:细胞基因治疗有限公司;普罗里夫涅创新技术有限责任公司

摘要:携带选自COL1A1、COL1A2、P4HA1、P4HA2、COL7A1、CLCA2、ELN和PLOD1基因的组的靶基因的基于VTvaf17基因疗法DNA载体的基因疗法DNA载体,以便于提高在人和动物中该靶基因的表达水平。此外,基因疗法DNA载体VTvaf17‑COL1A1、或VTvaf17‑COL1A2、或VTvaf17‑P4HA1、或VTvaf17‑P4HA2、或VTvaf17‑COL7A1、或VTvaf17‑CLCA2、或VTvaf17‑ELN、或VTvaf17‑PLOD1分别具有核苷酸序列SEQIDNo.SEQIDNo.3、或SEQIDNo.4或SEQIDNo.5或SEQIDNo.6或SEQIDNo.7或SEQIDNo.8。DNA载体不含病毒起源的核苷酸序列和抗生素抗性基因,这提供了其安全用于人和动物中基因疗法的可能性。

主权项:1.基于基因疗法DNA载体VTvaf17的重组DNA载体,其携带选自基因COL1A1、COL1A2、P4HA1、P4HA2、COL7A1、CLCA2、ELN和PLOD1基因的组的治疗性基因,其中重组DNA载体具有克隆到基因疗法DNA载体VTvaf17的选择的治疗性基因的编码区,形成具有核苷酸序列SEQIDNo.1的重组DNA载体VTvaf17-COL1A1或具有核苷酸序列SEQIDNo.2的VTvaf17-COL1A2,或具有核苷酸序列SEQIDNo.3的VTvaf17-P4HA1或具有核苷酸序列SEQIDNo.4的VTvaf17-P4HA2或具有核苷酸序列SEQIDNo.5的VTvaf17-COL7A1或具有核苷酸序列SEQIDNo.6的VTvaf17-CLCA2或具有核苷酸序列SEQIDNo.7的VTvaf17-ELN或具有核苷酸序列SEQIDNo.8的VTvaf17-PLOD1。

全文数据:

权利要求:

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