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摘要：公开了可电离阳离子脂质、合成它们的方法、以及可用于合成这些脂质的中间体和合成中间体的方法。可电离阳离子脂质用作脂质纳米颗粒LNP的组分，其还可以用于在体内或离体将核酸递送至细胞。还公开了LNP组合物，其包括LNP和靶向LNPtLNP，LNP包含实现结合部分的缀合的官能化脂质，靶向LNPtLNP为结合部分已经缀合至官能化脂质并且可以充当靶向部分以将tLNP导向至期望的组织或细胞类型的LNP。
主权项：1.具有式1的结构的可电离阳离子脂质， 其中Y是O、NH、N-CH3或CH2，n是0至4的整数，X是 m是1至3的整数，o是1至4的整数，p是1至4的整数，其中当p＝1时，每个R独立地是C6至C16直链烷基；C6至C16支链烷基；C6至C16直链烯基；C6至C16支链烯基；C9至C16环烷基-烷基，其中所述环烷基是位于所述烷基链末端或所述烷基链内的C3至C8环烷基；或C8至C18芳基-烷基，其中所述芳基是苯基或萘基并且位于所述烷基链末端或所述烷基链内，其中当p＝2时，每个R独立地是C6至C14直链烷基；C6至C14直链烯基；C6至C14支链烷基；C6至C14支链烯基；C9至C14环烷基-烷基，其中所述环烷基是位于所述烷基链末端或所述烷基链内的C3至C8环烷基；C8至C16芳基-烷基，其中所述芳基是苯基或萘基并且位于所述烷基链末端或所述烷基链内，其中当p＝3时，每个R独立地是C6至C12直链烷基；C6至C12直链烯基；C6至C12支链烷基；C6至C12支链烯基；C9至C12环烷基-烷基，其中所述环烷基是位于所述烷基链末端或所述烷基链内的C3至C8环烷基；C8至C14芳基-烷基，其中所述芳基是苯基或萘基并且位于所述烷基链末端或所述烷基链内，以及其中当p＝4时，每个R独立地是C6至C10直链烷基；C6至C10直链烯基；C6至C10支链烷基；C6至C10支链烯基；C9至C10环烷基-烷基，其中所述环烷基是位于所述烷基末端或所述烷基内的C3至C8环烷基；C8至C12芳基-烷基，其中所述芳基是苯基或萘基并且位于所述烷基链末端或所述烷基链内。
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