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申请/专利权人:广东省妇幼保健院(广东省妇产医院、广东省儿童医院)
申请日:2023-07-18
公开(公告)日:2025-01-17
公开(公告)号:CN119320752A
专利技术分类:.经引入外来遗传物质而修饰的细胞,如病毒转化的细胞[2006.01]
专利摘要:本发明公开了一种能高表达γ‑珠蛋白的造血干细胞、红细胞及制备方法与应用。该能高表达γ‑珠蛋白的造血干细胞、红细胞是具有如下突变的突变型HBG2启动子:在野生型HBG2启动子的第‑1368和‑1369位置中间插入一个A碱基。本发明发明人发现在该位置的突变得到的细胞的胎儿血红蛋白水平升高至50%左右。本发明还提供了一种激活γ‑珠蛋白表达的基因编辑方法,该方法的打靶效率达到95%,适合用于制备高表达γ‑珠蛋白的造血干细胞、红细胞。
专利权项:1.一种能高表达γ-珠蛋白的造血干细胞,其特征在于:所述的能高表达γ-珠蛋白的造血干细胞具有如下突变的突变型HBG2启动子:在野生型HBG2启动子的第-1368和-1369位置中间插入一个A碱基。
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