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申请/专利权人：大睿生物医药科技(上海)有限公司
申请日：2023-01-04
公开（公告）日：2025-01-17
公开（公告）号：CN119320418A
专利技术分类：....有核糖基作为糖化物基的[2006.01]
专利摘要：本发明提供一种具有核苷酸类似物的双链RNA。本发明的双链RNA显示增强的稳定性、降低的脱靶毒性和增强的有效性中的一种或多种。
专利权项：1.式A所示的核苷酸双聚体， 其中，L2是H或P2；L3是H或P3；Q是-X-或-X-O-；X是化学键、-CR1R2m-或-CR1＝CR2-；Y1是O、S或NR；Y2是O、S或化学键；R1、R2、R4、R5、R6和R7独立地选自H、D、卤素、CN、C1-6烷基、C1-6卤代烷基、C2-6烯基或C2-6炔基，其任选地被1、2、3、4或5个R’取代；R3选自H、C1-6氰烷基、C1-6烷基、C1-6卤代烷基、C2-6烯基、C2-6炔基、C3-7环烷基、3-7元杂环基、C6-10芳基或5-10元杂芳基，其任选地被1、2、3、4或5个R’取代；R8选自H、D、OH、卤素、C1-6烷基、C1-6卤代烷基或C1-6烷氧基；Base和Base’独立地选自H、修饰或未修饰的碱基或离去基；P2选自反应性磷基团，优选-POCH2CH2CNNiPr2；P3选自羟基保护基，优选为DMTr；R选自H、C1-6烷基或C1-6卤代烷基；R’选自D、卤素、OH、CN、NH2、C1-6烷基、C1-6卤代烷基、C2-6烯基、C2-6炔基、C3-10环烷基、3-10元杂环基、C6-10芳基或5-14元杂芳基；m选自1、2、3、4或5。
百度查询： 大睿生物医药科技(上海)有限公司 具有核苷酸类似物的双链RNA
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