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申请/专利权人：复旦大学

申请日：2023-07-18

公开（公告）日：2025-01-21

公开（公告）号：CN119331868A

专利技术分类：...调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸[2010.01]

专利摘要：本发明涉及一种核酸、含有该核酸的药物组合物和缀合物及其应用。具体而言，本发明涉及一种siRNA，其具有互补的正义链和反义链，并且所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，特征在于：所述siRNA的正义链含有序列SEQIDNO：1、21或23或与之相差不多于4个核苷酸的序列，且所述siRNA的反义链含有序列SEQIDNO：2、22或24或与之相差不多于4个核苷酸的序列。本发明还提供了包含作为第一siRNA的上述核酸和含有包含SEQIDNO：5、7或43所述的序列的正义链和包含SEQIDNO：6、8或44所述的序列的反义链的第二siRNA的核酸组，含有该核酸或核酸组的药物组合物和缀合物，以及它们的应用。

专利权项：1.一种小干扰RNAsiRNA组，其特征在于包含：i第一siRNA，其中所述第一siRNA具有互补的正义链和反义链，并且所述第一siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，其中：a所述第一siRNA的正义链含有序列5'-GCCGAUCCAUACUGCGGAA-3'SEQIDNO：1或与之相差不多于4个核苷酸的序列，且所述第一siRNA的反义链含有序列5'-UUCCGCAGUAUGGAUCGGC-3'SEQIDNO：2或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列；b所述第一siRNA的正义链含有序列5'-GUUUACUAGUGCCAUUUGU-3'SEQIDNO：21或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列，且所述第一siRNA的反义链含有序列5'-ACAAAUGGCACUAGUAAAC-3'SEQIDNO：22或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列；或者c所述第一siRNA的正义链含有序列5'-GGCUUUCAGUUAUAUGGAU-3'SEQIDNO：23或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列，且所述第一siRNA的反义链含有序列5'-AUCCAUAUAACUGAAAGCC-3'SEQIDNO：24或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列；和ii第二siRNA，所述第二siRNA具有互补的正义链和反义链，并且所述第二siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，其中：a所述第二siRNA的正义链含有序列5'-GUUCAUGUCCUACUGUUCA-3'SEQIDNO：5或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列，且所述第二siRNA的反义链含有序列5'-UGAACAGUAGGACAUGAAC-3'SEQIDNO：6或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列；b所述第二siRNA的正义链含有序列5'-GCAUGGAGACCACCGUGAA-3'SEQIDNO：7或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列，且所述第二siRNA的反义链含有序列5'-UUCACGGUGGUCUCCAUGC-3'SEQIDNO：8或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列；或者c所述第二siRNA的正义链含有序列5'-GCGUCGCAGAAGAUCUCAA-3'SEQIDNO：43或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列，且所述第二siRNA的反义链含有序列5'-UUGAGAUCUUCUGCGACGC-3'SEQIDNO：44或与之相差不多于4个例如不多于3个、不多于2个、不多于1个核苷酸的序列。

百度查询： 复旦大学 一种核酸、含有该核酸的药物组合物和缀合物及其应用