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申请/专利权人：博德研究所;麻省理工学院
申请日：2017-08-17
公开（公告）日：2019-08-09
公开（公告）号：CN110114461A
专利技术分类：..分离、制备或纯化DNA或RNA的方法（DNA或RNA的化学制备入C07H21/00；自微生物中或用酶制备非结构多核苷酸入C12P19/34）[2006.01]
专利摘要：本文公开的实施方式涉及工程化CRISPR‑Cas效应蛋白，其相对于未修饰的CRISPR‑Cas效应蛋白包含至少一个修饰，所述修饰相对于野生型增强所述CRISPR复合物与结合位点的结合和或改变编辑偏好。在某些示例性实施方式中，CRISPR‑Cas效应蛋白是V型效应蛋白。在某些其他示例性实施方式中，V型效应蛋白是Cpf1。本文公开的实施方式涉及用于递送CRISPR‑Cas效应蛋白包括Cpf1的病毒载体。在某些示例性实施方式中，载体被设计为允许CRISPR‑Cas效应蛋白包装在单个载体内。在设计用于包装并因此表达更大的转基因用于靶向递送和组织特异性的紧凑型启动子的方面也越来越令人感兴趣。因此，在另一个方面，本文所公开的某些实施方式涉及用于全身递送的递送载体、构建体和递送更大基因的方法。
专利权项：1.一种工程化CRISPR-Cas效应蛋白，其中所述蛋白质与核酸分子复合以形成CRISPR复合物，所述核酸分子包含指导序列，其中在所述CRISPR复合物中，所述核酸分子靶向一个或多个多核苷酸基因座，并且所述蛋白质相对于未修饰的蛋白质包含至少一个修饰，所述修饰使与野生型相比，所述CRISPR复合物与结合位点的结合增强和或改变编辑偏好。
百度查询： 博德研究所 麻省理工学院 新型CRISPR酶和系统
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