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申请/专利权人：马萨诸塞大学
申请日：2018-11-09
公开（公告）日：2020-10-30
公开（公告）号：CN111868240A
专利技术分类：...核糖核酸酶[2006.01]
专利摘要：本发明涉及用于基因治疗的组合物和方法。本文所述几种方法利用脑膜炎奈瑟氏球菌NeisseriameningitidisCas9系统，其提供了超精确的CRISPR基因编辑平台。此外，本发明掺入了全长和截短的单引导RNA序列，其允许将完整的sgRNA‑Nme1Cas9载体插入与体内施用相容的腺相关病毒质粒中。此外，已经鉴定出II‑C型Cas9直系同原物，其靶向原间隔子相邻基序序列限于1～4个所需核苷酸之间。
专利权项：1.单引导核糖核酸sgRNA序列，其包含截短的重复:反重复区。
百度查询： 马萨诸塞大学 靶向CRISPR递送平台
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皖公网安备 34010402703815号