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申请/专利权人:世代生物公司
摘要:本文描述具有线性并且连续的结构的ceDNA载体,所述ceDNA载体可以高产量产生并且用于转基因的有效转移和表达。根据一些实施例,ceDNA载体包含至少一个异源核苷酸序列,所述至少一个异源核苷酸序列可操作地定位于不是野生型AAVITR的两个侧接对称反向末端重复序列之间,其中所述异源核苷酸序列的全部或一部分处于至少一个调控开关的控制下。本文所提供的一些ceDNA载体还包含顺式调控元件,并提供高基因表达效率。本文还提供用于可靠并且有效地产生线性、连续并且无衣壳DNA载体的方法和细胞系。
主权项:1.一种具有共价封闭端的非病毒无衣壳DNA载体ceDNA载体,其中所述ceDNA载体包含可操作地定位于两个侧接对称反向末端重复序列对称ITR之间的至少一个异源核苷酸序列,其中所述对称ITR不是野生型ITR,并且每个侧接ITR具有相同的对称修饰。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 世代生物公司 包含对称的被修饰的反向末端重复序列的被修饰的封闭端DNA(CEDNA)
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