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申请/专利权人：箭头药业股份有限公司
摘要：描述的是用于抑制双同源框4DUX4基因的RNAi试剂、包括RNAi试剂的组合物和方法。本文公开的DUX4RNAi试剂和RNAi试剂缀合物抑制DUX4基因的表达。还描述了药物组合物，其包括一种或多种DUX4RNAi试剂，任选地具有一种或多种另外的治疗剂。所述DUX4RNAi试剂在体内向骨骼肌细胞的递送提供了DUX4基因表达的抑制和DUX4水平的减少，这可以为患有包括面肩肱型肌营养不良症FSHD在内的某些骨骼肌相关疾病或病症的受试者包括人类受试者提供治疗益处。
主权项：1.用于抑制双同源框4DUX4基因表达的RNAi试剂，其包含：i.反义链，其包含与表2、表3或表5.4中提供的任何一种序列相差0或1个核苷酸的至少17个连续核苷酸；和ii.有义链，其包含与所述反义链至少部分互补的核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 箭头药业股份有限公司 用于抑制DUX4表达的RNAi试剂、其组合物和使用方法
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