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申请/专利权人：箭头药业股份有限公司

申请日：2017-03-07

公开（公告）日：2023-10-03

公开（公告）号：CN116832169A

专利技术分类：...该改性剂为有机化合物[2017.01]

专利摘要：本文述及可以与化合物如治疗性化合物连接的新型靶向配体，其可用于将化合物导向体内靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物如RNAi试剂靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与治疗性化合物偶联时可以用于各种应用，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞如肝细胞中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体中基因表达或活性的抑制有响应的疾病或病症。

专利权项：1.一种靶向配体或其药物上可接受的盐，其包括式I的结构： 其包括接头，分支点基团，一个或多个栓系物，以及一个或多个靶向部分，其中n是1-4的整数，并且其中所述接头是选自下组的结构： 其中，n′是0、1、2、3、4、5、6、7、8、9或10，并且当存在时，各Z′独立地选自下组：C1-C6烷基，C2-C6烯基，C2-C6炔基，取代的或未取代的氨基，羧基，C1-C6烷氧基，取代的C1-C6烷基，C1-C6氨基烷基，取代的C2-C6烯基，取代的C2-C6炔基，取代的C1-C6烷氧基，取代的C1-C6氨基烷基，卤素，羟基，酰氨基，取代的酰胺，氰基，取代的或未取代的酮，取代的或未取代的烷氧基羰基，取代的或未取代的芳氧基羰基，取代的或未取代的杂芳氧基羰基和巯基结构7； 其中，n″是0、1、2、3、4，并且当存在时，各Z″独立地选自下组：C1-C6烷基，C2-C6烯基，C2-C6炔基，C1-C6烷氧基，取代的C1-C6烷基，C1-C6氨基烷基，取代的C2-C6烯基，取代的C2-C6炔基，取代的或未取代的氨基，羧基，取代的C1-C6烷氧基，取代的C1-C6氨基烷基，卤素，羟基，酰氨基，取代的酰胺，氰基，取代的或未取代的酮，取代的或未取代的烷氧基羰基，取代的或未取代的芳氧基羰基，取代的或未取代的杂芳氧基羰基和巯基结构8；和其中V包括取代的或未取代的环烷基，取代的或未取代的环烯基，取代的或未取代的芳基，取代的或未取代的杂芳基，或取代的或未取代的杂环基或其任何共价连接的组合结构9。

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