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申请/专利权人:摩大力斯医疗株式会社
摘要:本发明提供了包含下述碱基序列的多核苷酸:a编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏物的融合蛋白的碱基序列,和b编码向导RNA的碱基序列,所述向导RNA靶向人类DMPK基因的表达调控区中SEQIDNO:127、SEQIDNO:46、SEQIDNO:128、SEQIDNO:129、SEQIDNO:130、SEQIDNO:131、SEQIDNO:132、SEQIDNO:88、SEQIDNO:91、SEQIDNO:133、SEQIDNO:137、SEQIDNO:117或SEQIDNO:119所示的区域中长度为18至24个核苷酸的连续区域,所述多核苷酸预期可用于治疗肌营养不良症。
主权项:1.一种多核苷酸,其包含下述碱基序列:a编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏物的融合蛋白的碱基序列,和b编码向导RNA的碱基序列,所述向导RNA靶向人类DMPK基因的表达调控区,其中所述编码向导RNA的碱基序列为如SEQIDNO:43、SEQIDNO:44、SEQIDNO:46、SEQIDNO:62、SEQIDNO:63、SEQIDNO:66、SEQIDNO:68、SEQIDNO:70、SEQIDNO:71、SEQIDNO:72、SEQIDNO:73、SEQIDNO:80、SEQIDNO:81、SEQIDNO:82、SEQIDNO:83、SEQIDNO:85、SEQIDNO:86、SEQIDNO:88、SEQIDNO:91、SEQIDNO:96、SEQIDNO:99、SEQIDNO:100、SEQIDNO:103、SEQIDNO:105、SEQIDNO:106、SEQIDNO:108、SEQIDNO:109、SEQIDNO:111、SEQIDNO:117或SEQIDNO:119所示的碱基序列其中所述转录阻遏物是KRAB,并且其中所述核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白是源自于金黄色葡萄球菌Staphylococcusaureus的dCas9。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 摩大力斯医疗株式会社 通过靶向DMPK基因治疗肌营养不良症的方法
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