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申请/专利权人：维乎医疗有限公司
摘要：本文公开了新颖基因编辑系统，所述新颖基因编辑系统能够通过脂质纳米颗粒药物调配物静脉内递送到受试者，并产生靶基因如ANGPTL3的耐久性体内编辑，所述新颖基因编辑系统具有较高的在靶基因编辑效率、减少的或较低的脱靶效应，并且无种系编辑。所述基因编辑系统包括化学修饰的向导核酸序列，所述化学修饰的向导核酸序列具有间隔子，所述间隔子具有脱氧核糖核苷酸和核糖核苷酸的特定布置。所述新颖基因编辑系统包括编码基因编辑器蛋白的mRNA，所述基因编辑器蛋白可以包含经修饰的切口酶组分。还公开了使用所述基因编辑系统治疗疾病的方法。
主权项：1.一种体内杂交向导基因编辑系统，其包括：a基因编辑器蛋白或其组分，所述基因编辑器蛋白或其组分包括核酸结合结构域，或编码所述基因编辑器蛋白或其所述组分的核酸；以及b杂交向导核酸，所述杂交向导核酸包括i间隔子序列，所述间隔子序列包括脱氧核糖核苷酸和包含核糖的核糖核苷酸，其中所述核糖的2'羟基与甲基2'-OMe共价连接，以及ii结合支架，所述结合支架用于所述基因编辑器蛋白或其组分，其中a和b是药物组合物的组成组分，所述药物组合物包括含有a或b的脂质纳米颗粒LNP，其中所述LNP包括氨基脂质、磷脂、固醇和PEG脂质。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 维乎医疗有限公司 PCSK9或ANGPTL3的基因编辑和使用其治疗疾病的组合物和方法
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