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用于改善关节功能的基因编辑 

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申请/专利权人:奥泽生物疗法公司

摘要:本文提供了用于通过遗传编辑消除通过特定细胞表面受体的细胞内信号传导来治疗肌肉骨骼纤维化和或瘢痕形成的组合物和方法。在一些方面,所述组合物和方法涉及TGFB1配体。在其他方面,所述组合物和方法涉及TGFB1受体TGFBR1TGFBR2。在一些方面,所述组合物和方法用于治疗或预防创伤后纤维化和或瘢痕形成。在一些方面,所述组合物和方法用于治疗或预防术后纤维化和或瘢痕形成。在一些方面,所述组合物和方法用于治疗或预防与纤维化和或瘢痕形成相关的局部伤害性感受、炎症、退化或形态变化。

主权项:1.一种用于治疗或预防具有至少部分由通过转化生长因子βTGFβ信号传导通路介导的细胞间信号传导所引起的症状的病症的药物组合物,所述药物组合物包含:iRNA指导的核酸酶或编码RNA指导的核酸酶的核酸;和ii至少一个指导RNA或编码至少一个指导RNA的核酸,所述至少一个指导RNA或编码至少一个指导RNA的核酸靶向TGFB1基因、TGFBR1基因、TGFBR2基因或它们的组合。

全文数据:

权利要求:

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