龙图腾网&IPTOP
- 微信扫码登录
- 账号密码登录
- 短信登录/注册
买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！
申请/专利权人：南京大学
摘要：本申请提供了一种用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA质粒递送系统，递送系统包括：携带有能够用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA片段的质粒；RNA片段为能够抑制或阻碍mATXN3基因表达的siRNA。与现有技术相比，该递送系统具有几个关键优势：提升了传递方法的安全性，不会在生物体中引起组织炎症或免疫浸润；靶向标签的设置提升了传递的精确性和效率；通过静脉注射成功将mATXN3‑siRNA传递到小脑皮层和脊髓小脑束，为SCA3提供了一种治疗途径，降低了生产成本，显著减少了反复手术的必要性。
主权项：1.一种用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA质粒递送系统，其特征在于，所述递送系统包括：携带有能够用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA片段的质粒；所述质粒能够在宿主的器官组织中富集，并在所述宿主器官组织中内源性地自发形成含有所述RNA片段的复合结构，所述复合结构能够将所述RNA片段送入目标组织，以实现脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的治疗；所述RNA片段为能够抑制或阻碍mATXN3基因表达的siRNA，所述siRNA包括但不限于SEQIDNo.1-SEQIDNo.4中任意一条所示的序列或与上述序列同源性大于80％的序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 南京大学 一种用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA质粒递送系统
免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
主营中国专利交易买卖与专利转让许可,高校科技成果推广与科技成果转化,知识产权运营管理与平台开发,科技人才专家库与科技猎头等科技服务
开放平台
担保交易
惠及多方
会员特惠
专属平台
适合多方
数据共享
功能齐全
皖公网安备 34010402703815号