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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要：本发明涉及靶向补体因子BCFB基因的RNAi剂，例如dsRNA剂。本发明还涉及使用这种RNAi剂抑制CFB基因表达的方法以及治疗或预防受试者中的CFB相关疾病的方法。
主权项：1.一种用于抑制细胞中补体因子BCFB表达的双链核糖核酸dsRNA，其中所述dsRNA包含形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包含与编码CFB的mRNA的互补区，并且其中所述互补区包含与表2-3任一中的任一反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 补体因子B（CFB）iRNA组合物及其使用方法
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