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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要：本公开涉及靶向亨廷顿HTT基因例如HTT基因的外显子1的双链核糖核酸dsRNAi药剂和组合物，以及抑制HTT基因表达的方法和使用此类dsRNAi药剂和组合物治疗患有HTT相关疾病或病症例如亨廷顿氏病的受试者的方法。
主权项：1.一种用于抑制亨廷顿HTT表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA药剂包含形成双链区的有义链和反义链，其中所述有义链的核苷酸序列是5’-GCGACCCUGGAAAAGCUGAUA-3’SEQIDNO:3814，以及所述反义链的核苷酸序列是5’-UAUCAGCUUUUCCAGGGUCGCCG-3’SEQIDNO:4200，其中所述有义链的所有核苷酸和所述反义链的所有核苷酸独立地用选自以下的核苷酸修饰进行修饰：2’-O-甲基核苷酸修饰、2’-氟核苷酸修饰和热不稳定的修饰，当存在所述热不稳定的修饰时，仅所述dsRNA药剂的所述反义链包含热不稳定的修饰，其中所述dsRNA药剂还包含6-8个硫代磷酸酯核苷酸间键，以及其中包含饱和或不饱和C16烃链的一个或多个亲脂部分与从所述有义链的5’端开始计数的位置6缀合。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 亨廷顿(HTT)iRNA药剂组合物及其使用方法
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