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申请/专利权人：四川至善唯新生物科技有限公司
摘要：本发明涉及一种治疗脊髓型肌肉萎缩的药物组合物及其用途，属于基因治疗领域。所述药物组合物包括治疗脊髓型肌肉萎缩症（SpinalMuscularAtrophy,SMA）的表达载体和治疗脊髓型肌肉萎缩的小分子化合物，以及CD4单克隆抗体（Anti‑mouseCD4‑InVivo,anti‑CD4），所述表达载体包括编码运动神经元存活基因1（SMN1）蛋白的核苷酸或SMN1蛋白变异的核苷酸，用于治疗脊髓型肌肉萎缩。
主权项：1.一种用于治疗脊髓型肌肉萎缩的药物组合物，其特征在于，包含rAAV载体、小分子化合物RG7916和CD4单克隆抗体，所述rAAV载体含有编码运动神经元存活基因1SMN1蛋白的核苷酸，所述SMN1蛋白的氨基酸序列为SEQIDNO：1。
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权利要求：
百度查询： 四川至善唯新生物科技有限公司 一种治疗脊髓型肌肉萎缩的药物组合物及其用途
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