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申请/专利权人：梅里特斯英国第二有限公司;海德堡大学
摘要：本发明涉及用于基因疗法的重组的腺相关病毒rAAV病毒体，其中所述rAAV病毒体包含新型衣壳蛋白。具体地，本发明涉及此类病毒体在基因疗法中用于治疗关节炎疾病诸如类风湿性关节炎或其症状的用途，优选地通过关节内施用。
主权项：1.包含修饰的衣壳蛋白的重组的腺相关病毒rAAV病毒体在制备用于治疗或预防痛风、强直性脊柱炎或关节炎或用于治疗或预防与痛风、强直性脊柱炎、关节炎或关节置换相关的症状的药物中的用途，其中所述症状是关节痛或者一个或多个关节炎关节的炎症，其中所述修饰的衣壳蛋白包含下式II：EEEIxxxxPVATExxGxxxxNxQy–Z–xnLPGMVWQxRDVYLQGPIWAKIPHTDG其中Z是y–G–Q–x–G–x3–R–x3–y–A–Q–A–A；其中x表示单个氨基酸残基；其中y表示0、1或2个氨基酸残基；其中n为5、6、7、8、9、10、11、12、13、14或15；和其中修饰的衣壳蛋白由以下序列表示：aSEQIDNO:13，其中残基588-593被包含SEQIDNO:11的插入序列取代；bSEQIDNO:14，其中残基585-591被包含SEQIDNO:10的插入序列取代；cSEQIDNO:15，其中残基587-592被包含SEQIDNO:9的插入序列取代；dSEQIDNO:16，其中残基586-591被包含SEQIDNO:8的插入序列取代；eSEQIDNO:17，其中残基588-593被包含SEQIDNO:9的插入序列取代；fSEQIDNO:17，其中残基588-593被包含SEQIDNO:8的插入序列取代；或gSEQIDNO:18，其中残基587-593被包含SEQIDNO:12的插入序列取代。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 梅里特斯英国第二有限公司 海德堡大学 用于基因疗法的修饰的rAAV衣壳蛋白
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