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申请/专利权人：三峡大学
摘要：本发明公开了涉及基因工程领域中的rAAV9病毒载体衣壳蛋白的突变，突变位点涉及rAAV9衣壳蛋白的SUMO化修饰位点和或泛素化修饰位点，分别为K84、K105、K316、K528、K557，将上述突变位点的赖氨酸突变为精氨酸，以突变后的pAAV9质粒作为载体，体内研究证实rAAV9衣壳蛋白K105及K557突变为R后，其基因的表达水平显著提高。本发明的目的在于提供比rAAV9更加高效表达目的基因的rAAV病毒载体，为神经肌肉疾病、慢性疾病以及肿瘤的基因治疗提供更好的载体选择，同时由于该载体的高转导效率，也将大大降低基因药物的生产成本，最终使患者受惠。
主权项：1.rAAV9突变体，其特征在于：所述突变体为rAAV9-K84R、rAAV9-K105R、rAAV9-K316R、rAAV9-K528R、rAAV9-K557R中的任意一种；其中rAAV9病毒衣壳蛋白的第84位氨基酸K突变为R得到突变体rAAV9-K84R；rAAV9病毒衣壳蛋白的第105位氨基酸K突变为R得到突变体rAAV9-K105R；rAAV9病毒衣壳蛋白的第316位氨基酸K突变为R得到突变体rAAV9-K316R；rAAV9病毒衣壳蛋白的第528位氨基酸K突变为R得到突变体rAAV9-K528R；rAAV9病毒衣壳蛋白的第557位氨基酸K突变为R得到突变体rAAV9-K557R。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 三峡大学 rAAV9突变体及其制备方法和应用
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