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申请/专利权人：斯克里贝治疗公司
摘要：本公开涉及基因阻遏物系统；以及制备和使用所述基因阻遏物系统的方法，所述基因阻遏物系统包括：经催化死亡的2类CRISPR蛋白，和一个或多个转录阻遏物结构域，所述一个或多个转录阻遏物结构域与所述经催化死亡的2类CRISPR蛋白连接作为融合蛋白，以及向导核糖核酸gRNA。
主权项：1.一种基因阻遏物系统，其包括：a经催化死亡的2类CRISPR蛋白；b转录阻遏物结构域；以及c向导核糖核酸gRNA，其中：i所述转录阻遏物结构域与所述经催化死亡的2类CRISPR蛋白连接作为融合蛋白；ii所述gRNA包括与靶向阻遏、沉默或下调的基因的靶核酸序列互补的靶向序列；iii所述融合蛋白能够与所述gRNA形成核糖核蛋白RNP；并且iv所述RNP能够与靶核酸结合。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 斯克里贝治疗公司 经工程化的CASX阻遏物系统
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