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申请/专利权人：太空飞船七有限责任公司
摘要：本文提供了用于TNNC1肌钙蛋白C相关的心肌病的基因治疗，例如使用腺相关病毒AAV载体。载体的启动子可以是MHCK7启动子或心肌肌钙蛋白ThTNNT2启动子。衣壳可以是AAV9或AAVrh.74衣壳或其功能变体。也可使用其他启动子或衣壳。进一步提供了治疗方法，如通过静脉内、冠状动脉内、颈动脉内或心内施用rAAV载体，以及其他组合物和方法。
主权项：1.多核苷酸，其包含表达盒和任选地侧翼为腺相关病毒AAV反向末端重复序列ITR，其中所述多核苷酸包含编码心脏型肌钙蛋白C1TNNC1或其功能变体的多核苷酸序列，所述多核苷酸序列可操作性地连接至启动子。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 太空飞船七有限责任公司 使用AAV载体的肌钙蛋白C(TNNC1)基因治疗
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