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申请/专利权人：里格尔医疗股份有限公司
摘要：本文提供了用于增加钠电压门控通道α亚基1SCN1A基因在表达SCN1A的细胞中的表达的组合物和方法。本文进一步提供了此类组合物用于治疗与SCN1A表达缺陷相关的病症如Dravet综合征的用途。
主权项：1.一种载体，其包含：a转基因多核苷酸序列，其编码与反式活化因子融合的序列特异性DNA靶向模块DTM；b增强子多核苷酸序列，其特异性地将转基因的表达限制于脑中的表达钠电压门控通道α亚基1SCN1A的细胞；以及c启动子多核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 里格尔医疗股份有限公司 用于调节钠电压门控通道α亚基1表达的组合物及其用途
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