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申请/专利权人：萨利欧基因治疗公司
摘要：提供了与转座相关的基因治疗组合物和方法。
主权项：1.一种组合物，其包含a辅助酶或编码所述辅助酶的核酸以及b靶向元件或编码所述靶向元件的核酸以及c连接所述辅助酶和所述靶向元件的接头，其中：所述辅助酶包含与SEQIDNO:9具有至少约80％序列同一性的氨基酸序列并且在以下位置处具有非极性脂族氨基酸：SEQIDNO:9的位置2或与其对应的位置以及以下位置中的一者或多者：SEQIDNO:9的S8X1或与其对应的位置，其中X1选自丙氨酸A、甘氨酸G、缬氨酸V、亮氨酸L、异亮氨酸I和脯氨酸P；SEQIDNO:9的C13X2或与其对应的位置，其中X2选自赖氨酸K、精氨酸R和组氨酸H；以及SEQIDNO:9的N125X3或与其对应的位置，其中X3选自选自赖氨酸K、精氨酸R和组氨酸H；所述靶向元件是或包含以下中的一种或多种：Cas酶，所述Cas酶任选地无催化活性并且任选地与向导RNAgRNA缔合，转录激活子样效应物TALEDNA结合结构域DBD、锌指ZF、无催化活性的转录因子、无催化活性的切口酶、转录激活子、转录阻遏子、重组酶、DNA甲基转移酶、组蛋白甲基转移酶、父本表达的基因10PEG10以及转座子编码的多肽DTnsD或其变体；并且所述接头包含少于约25个氨基酸或75个核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 萨利欧基因治疗公司 移动元件及其嵌合构建体
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