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申请/专利权人：桑格摩生物治疗股份有限公司
摘要：本文公开了使用含至少一个DNA结合结构域和切割结构域或切割半结构域的经工程改造的核酸酶在能够保持细胞活力的条件下工程改造细胞以表达CAR的组合物和方法，其中所述细胞还具有失活的TCR、HPRT、PD1、CISH和或HLA基因。还提供了编码核酸酶的多核苷酸，包含编码核酸酶的多核苷酸的载体，包含编码核酸酶的多核苷酸的细胞和或包含核酸酶的细胞。
主权项：1.一种分离的遗传修饰的T细胞，其包含一种供体转基因，所述供体转基因包含：编码嵌合抗原受体CAR的第一多核苷酸，所述第一多核苷酸与包含编码融合蛋白的序列的第二多核苷酸通过编码自切割肽的核苷酸序列可操作地连接，所述融合蛋白包含β-2-微球蛋白B2M蛋白和HLA-E或所述融合蛋白包含β-2-微球蛋白和HLA-G蛋白，其中所述第一和第二多核苷酸被整合到T细胞受体-αTCRA基因的外显子c2中。
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百度查询： 桑格摩生物治疗股份有限公司 嵌合抗原受体介导的细胞靶向
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