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申请/专利权人：亚根达医疗公司

摘要：本公开涉及式I：及其子式的化合物，以及其药学上可接受的盐、药物组合物、使用方法及其制备方法。本公开的化合物可充当调节mRNA，诸如前mRNA编码的基因的剪接的小分子剪接调节剂化合物，和使用所述化合物调节剪接并治疗相关疾病和疾患的方法。本文所公开的化合物可具有针对各种遗传途径的活性，并且因此可用于治疗人体或动物体的疾病或病症的方法中。

主权项：1.一种式I的化合物： 或其药学上可接受的盐，其中：X＝N或CR1；Y＝N或CR2；Z＝N或CR3；R1、R2、R3和R4各自独立地选自由以下组成的组：H、卤素、羟基、氰基、-COOH、-CO-C1-C6烷基、-COO-C1-C6烷基、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6烷氧基、C1-C6环烷氧基、C3-C8环烷基、NH2、NHC1-C6烷基、NC1-C6烷基2、-NHCO-C1-C6烷基、-NC1-C6烷基-CO-C1-C6烷基、-CO-NH2、-CO-NHC1-C6烷基和-CO-NC1-C6烷基2，其中所述烷基、烯基、炔基和烷氧基任选地被一个或多个卤素、羟基、甲氧基、C3-C8环烷基或NH2取代；R5为H、C1-C6烷基或C1-C6卤烷基；A选自由以下组成的组： 其中A任选地被1-4个R9取代；R6为C1-C3烷基或C1-C3卤烷基；R7为H、C1-C6烷基、C1-C6卤烷基、C1-C6环烷基或杂环烷基，其中杂环烷基任选地被1-3个独立地选自卤素和C1-C6烷基的取代基取代；R8为卤素、C1-C6烷基、C1-C6烷氧基、C1-C6卤烷基或C1-C6环烷基；各R9独立地选自由以下组成的组：卤素、羟基、氰基、-COOH、-CO-C1-C6烷基、-COO-C1-C6烷基、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6烷氧基、C3-C8环烷氧基、C3-C8环烷基、NH2、NHC1-C6烷基、NC1-C6烷基2、-NHCO-C1-C6烷基、-NC1-C6烷基-CO-C1-C6烷基、-CO-NH2、-CO-NHC1-C6烷基和-CO-NC1-C6烷基2，其中所述烷基、烯基、炔基和烷氧基任选地被一个或多个卤素、羟基、甲氧基、C3-C8环烷基或NH2取代；B为未通过氮原子连接至式I的杂环烷基，其任选地被1至6个R12取代；或B为NR10R11，其中R10为-CH20-3芳基、-CH20-3杂芳基、包含至少1个氮环原子的-CH20-3杂环烷基或包含至少一个氮原子的C1-C8杂烷基，各R10任选地被1至6个R12取代；并且R11为氢、C1-7烷基、C1-7卤烷基或C3-8环烷基；或R10和R11与其所附接的氮原子一起形成包含1、2或3个总氮环原子和0或1个选自O和S的额外环杂原子的杂环烷基，并且所述杂环烷基任选地被1至6个R12取代；各R12独立地选自由以下组成的组：卤素、羟基、氰基、-COOH、-CO-C1-C6烷基、-COO-C1-C6烷基、C1-C6烷基、C1-C6杂烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6烷氧基、-CH20-2-C3-C8环烷基、-CH20-2-SO2-C1-C6烷基、C1-C6杂亚烷基-C3-C8环烷基、-O-C3-C8环烷基、-4-7元单环杂环烷基、C1-C6杂亚烷基-4-7元单环杂环烷基、-O-4-7元单环杂环烷基、-CH20-2-4-7元单环杂环烷基、NH2、NHC1-C6烷基、NC1-C6烷基2、-NHCO-C1-C6烷基、-NC1-C6烷基-CO-C1-C6烷基、-CO-NH2、-CO-NHC1-C6烷基和-CO-NC1-C6烷基2，其中所述烷基、烯基、炔基和烷氧基任选地被一个或多个卤素、羟基或NH2取代，并且其中所述环烷基和杂环烷基任选地被一个或多个卤素、羟基、C1-C6烷基、C1-C6杂烷基、C1-C6烷氧基或NH2取代；或同一碳上的两个R12可一起作为酮基＝O。

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