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一种构建RAB4A基因敲除的诱导性多能干细胞的方法及其应用 

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摘要:本发明涉及基因编辑领域,具体涉及一种构建RAB4A基因敲除的iPSC的方法及其应用。本发明提供了一种构建RAB4A基因敲除的iPSC的方法,所述方法包括将CRISPR内切核酸酶系统导入所述iPSC中,敲除所述iPSC的RAB4A基因;所述CRISPR内切核酸酶系统包括sgRNA和内切核酸酶。本发明提供的所述CRISPR内切核酸酶系统的基因敲除效率高且不发生脱靶效应,可高效并准确地敲除RAB4A基因。

主权项:1.一种构建RAB4A基因敲除的诱导性多能干细胞的方法,其特征在于,所述方法包括将CRISPR内切核酸酶系统导入所述诱导性多能干细胞中,敲除所述诱导性多能干细胞的RAB4A基因;所述CRISPR内切核酸酶系统包括sgRNA和内切核酸酶,所述sgRNA的核苷酸序列如SEQIDNO:1所示;优选地,所述内切核酸酶选自Cas1、Cas1B、Cas2、Cas3、Cas4、Cas5、Cas6、Cas7、Cas8、Cas9或Cas100内切核酸酶;更优选地,所述内切核酸酶是Cas9内切核酸酶。

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