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申请/专利权人：豪夫迈·罗氏有限公司
摘要：本发明涉及反义寡核苷酸剪接调节剂Unc‑13同源物AUNC13A。这些反义寡核苷酸剪接调节剂与UNC13A前体‑mRNA互补，诸如完全互补，并且能够在TDP‑43耗竭的细胞中增加或恢复UNC13A的表达，诸如供使用于其中TDP‑43在功能上已耗竭的病症和医学适应证。
主权项：1.一种反义寡核苷酸Unc-13同源物AUNC13A剪接调节剂，其中所述反义寡核苷酸剪接调节剂的长度为8至40个核苷酸，并且包含与UNC13A前体-mRNA互补的长度为至少8个核苷酸的连续核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 豪夫迈·罗氏有限公司 靶向UNC13A的反义寡核苷酸
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