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申请/专利权人：罗切斯特大学
摘要：本公开涉及用于治疗与过早终止密码子相关的疾病或病症的核酸、组合物和方法。本公开的某些方面涉及多核苷酸、载体和宿主细胞以及它们的用途。
主权项：1.一种非天然核酸，所述非天然核酸包含：5′前导区段，所述5′前导区段包含i选自如表1A或表1B所示的SEQIDNO：1-39和41-79的修饰序列的1位至55位核苷酸或ii选自如表1C所示的SEQIDNO：81-90的修饰序列的1位至55位核苷酸；编码转运RNAtRNA的编码区段，以及3′尾随区段。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 罗切斯特大学 用于增强tRNA表达或/和无义突变抑制的优化序列
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