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申请/专利权人：卡里布生物科学公司
摘要：本公开提供了用于治疗用途的方法和组合物，其中所述方法和所述组合物包含具有RNA向导的V型CRISPR系统，所述RNA向导含有核糖核苷酸碱基和至少一个脱氧核糖核苷酸碱基。所述V型CRISPR系统用于在动物的体细胞、诱导多能干细胞iPSC和种系或胚胎细胞中进行治疗性基因组编辑以对器官和组织进行异种移植。
主权项：1.一种治疗以基因的异常表达为特征的疾病或病状的方法，所述方法包括将以下引入到患有疾病或病状的患者的体细胞中：a第一核蛋白复合物，所述第一核蛋白复合物包括Cas12a蛋白和第一CRISPR向导分子，所述第一CRISPR向导分子具有能够与第一靶核酸序列结合的靶向区；以及能够与所述Cas12a蛋白形成核蛋白复合物的激活区，并且所述Cas12a蛋白能够切割第一靶核酸，其中所述第一CRISPR向导分子包括至少一种脱氧核糖核苷酸；以及b供体多核苷酸，所述供体多核苷酸包括在患有所述疾病或病状的个体中异常表达的基因靶的编码序列；其中由所述Cas12a蛋白进行的切割引起将所述编码序列插入到所述体细胞的基因组中，并且其中所述引入是通过使所述体细胞与包括所述第一核蛋白复合物和所述供体多核苷酸的脂质纳米颗粒接触进行的，并且其中所述基因靶选自表3。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 卡里布生物科学公司 CRISPR V型系统的治疗应用
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