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摘要：描述了引起人抗肌萎缩蛋白基因中的外显子跳跃的新型反义寡核苷酸缀合物，以及所述新型反义寡核苷酸缀合物在治疗患有杜氏肌营养不良Duchennemusculardystrophy，DMD的患者的肌营养不良的方法中的用途。
主权项：1.一种式I的反义寡聚物缀合物， 或其药学上可接受的盐，其中：n是1-40；每个Nu是核碱基，所述核碱基一起形成与抗肌萎缩蛋白前体mRNA中的外显子退火位点互补的靶向序列；T'是选自以下的部分： 以及其中R100选自由以下组成的组：RRRRRG-、RRRRG-、RRRG-、RRG-、RG-和G-，其中R是精氨酸，并且G是甘氨酸，R200是氢,并且R1是C1-C6烷基。
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百度查询： 萨勒普塔医疗公司 二氨基磷酸酯吗啉代寡聚物缀合物
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