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摘要：本发明属于病毒样颗粒技术领域，具体涉及一种基于核定位信号和CDbox茎环结构的高效载体及其递送方法。该方法利用蛋白‑茎环结构组合L7Ae‑CDbox，提高VLP载体中Cas9的递送效率及基因编辑效率。本发明基于核定位信号和CDbox茎环结构的高效载体可用于开发成用于疾病预防、或诊断、或治疗的试剂或药物，尤其是基因编辑试剂或药物，应用前景广阔。
主权项：1.一种基于核定位信号和CDbox茎环结构的高效载体，其特征在于，包括载体颗粒、位于载体颗粒内的首尾携带核定位信号NLS并连接有CDbox茎环结构的Cas9mRNA及位于载体颗粒内的gRNA，所述载体颗粒包括由结构蛋白构成的载体颗粒外壳及位于载体颗粒外壳内的融合了L7Ae蛋白的GagPol蛋白，所述CDbox茎环结构与L7Ae蛋白相互间结合，将Cas9mRNA包裹入载体颗粒内；所述首尾携带核定位信号NLS并连接有CDbox茎环结构的Cas9mRNA；的核酸编码序列如SEQIDNO:1所示；所述L7Ae蛋白的核酸编码序列如SEQIDNO:2所示；所述gRNA为AAVS1gRNA，其序列如SEQIDNO:3所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 上海佰炼生物医药科技有限公司 一种基于核定位信号和C/D box茎环结构的高效载体及其递送方法
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