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申请/专利权人：世代生物公司
摘要：本文提供了包含闭合端DNA的方法和构建体ceDNA载体，用于使转基因表达水平在预定水平或范围保持或维持预定义的时间，或增加细胞或受试者中的转基因表达水平，其中初次预致敏施用之后的一次或多次后续施用例如加打或增强施用能够调节例如增加转基因表达水平。提供了个性化定制个体一生中的基因疗法以便在满足个体需求的水平上表达转基因的方法，其通过初次预致敏施用例如在0时之后的一次或多次施用、递增地或以逐步方式调节ceDNA载体表达转基因的表达水平，借此能够将所述转基因的表达水平滴定到所期望的预定表达水平或所期望的表达水平范围。
主权项：1.一种调控转基因在受试者中的表达的方法，其包含：a.向受试者施用足量的无衣壳闭合端DNAceDNA载体以表达可测量水平的所述转基因，所述载体包含含有至少一个转基因的核酸盒，所述转基因可操作地连接到介于侧接的反向末端重复序列ITR之间的启动子，其中所述转基因编码治疗疾病的所期望蛋白质；并且b.通过向所述受试者施用至少第二剂量的所述ceDNA载体来滴定所述ceDNA载体，以使得所期望的蛋白质的所述转基因表达在预定水平维持预定的时间或使所期望的蛋白质的所述转基因表达增加到预定水平，所述ceDNA载体包含所述至少一个介于侧接的ITR之间的转基因。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 世代生物公司 使用闭合端DNA（CEDNA）载体控制转基因的表达
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