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修饰的封闭端DNA(CEDNA) 

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申请/专利权人:世代生物公司

摘要:具有线性且连续结构的ceDNA载体,其能够以高产量生产并用于有效传递和表达转基因。ceDNA载体以特定顺序包含表达盒和两个源自于AAV基因组的不同ITR序列。本文提供的一些ceDNA载体还包含顺式调节元件,并提供高基因表达效率。本文还提供用于可靠且有效产生线性、连续和无衣壳的DNA载体的方法和细胞系。

主权项:1.一种具有共价封闭端的非病毒无衣壳DNA载体ceDNA载体,其中所述ceDNA载体包含至少一个可操作地定位在不对称反向末端重复序列不对称ITR之间的异源核苷酸序列,其中所述不对称ITR中的至少一个包含功能性末端解离位点和Rep结合位点。

全文数据:

权利要求:

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