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申请/专利权人：斯托克制药公司
摘要：本文提供了用于通过调节剪接前体mRNA来调节靶蛋白质或靶RNA的表达以及用于治疗与所述靶蛋白质或所述靶RNA的表达水平相关的疾病或疾患的方法和组合物。
主权项：1.一种调节具有含选择性内含子的前体mRNAAIC前体mRNA的细胞的靶蛋白质或靶RNA的表达的方法，所述AIC前体mRNA包含选择性内含子、侧接所述选择性内含子的5'剪接位点的外显子的第一部分、侧接所述选择性内含子的3'剪接位点的所述外显子的第二部分，所述方法包括使所述细胞与结合至编码所述靶蛋白质或所述靶RNA的所述AIC前体mRNA的靶向区域的治疗剂接触，由此调节自编码所述靶蛋白质或所述靶RNA的所述AIC前体mRNA的所述选择性内含子的剪接，从而调节编码所述靶蛋白质或所述靶RNA的加工mRNA的水平，并且调节所述细胞中所述靶蛋白质或所述靶RNA的表达。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 斯托克制药公司 用于调节选择性内含子的剪接的方法和组合物
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