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申请/专利权人：雷密克斯医疗公司

摘要：本公开提供了尤其调节核酸剪接，例如前体mRNA的剪接的化合物和相关组合物，以及其使用方法。

主权项：1.一种式I化合物： 或其药学上可接受的盐、溶剂化物、水合物、互变异构体或立体异构体，其中：A和B各自独立地为环烷基、杂环基、芳基或杂芳基，其中的每一者任选地被一个或多个R1取代；L1和L2中的每一者独立地不存在、为C1-C6亚烷基、C1-C6亚杂烷基、-O-、-CO-、-NR4-、-NR4CO-或-CONR4-，其中每个亚烷基和亚杂烷基任选地被一个或多个R7取代；Y为N、CR6a或CR6aR6b，其中在价数允许时，包含Y的环中的虚线可为单键或双键；每个R1独立地为氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、C1-C6亚烷基-芳基、C2-C6亚烯基-芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-杂芳基、卤基、氰基、氧代基、-ORA、-NRBRC、-NRBCORD、-NO2、-CONRBRC、-CORD、-COORD或-SOxRD，其中每个烷基、亚烷基、烯基、亚烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R5取代；或两个R1基团与其所连接的原子一起形成3-7元环烷基、杂环基、芳基或杂芳基，其中每个环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R5取代；每个R2独立地为氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、卤基、氰基、环烷基、杂环基、-ORA、-NRBRC、-CORD、-COORD、-CONRBRC、-NRBCORD或-SOxRD；R3为C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、卤基、氰基、环烷基、杂环基、-ORA、-NRBRC、-CORD、-COORD、CONRBRC、-NRBCORD或-SOxRD；R4为氢、C1-C6烷基或C1-C6卤代烷基；每个R5独立地为C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤基、氧代基、氰基、-ORA、-NRBRC、-NRBCORD、-NO2、-CONRBRC、-CORD、-COORD或-SOxRD，其中每个烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R7取代；R6a和R6b独立地为氢、C1-C6烷基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基或卤基；每个R7独立地为C1-C6烷基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤基、氰基、氧代基或-ORA；每个RA独立地为氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-芳基、C1-C6亚烷基-杂芳基、-CORD或-SOxRD，其中每个烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R9取代；每个RB和RC独立地为氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-芳基、C1-C6亚烷基-杂芳基、-ORA、-SOxRD；或RB和RC与其所连接的原子一起形成任选地被一个或多个R9取代的3-7元杂环基环；每个RD独立地为氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-芳基或C1-C6亚烷基-杂芳基；每个R9独立地为C1-C6烷基、卤基或-ORA1；每个RA1为氢或C1-C6烷基；每个R9和R10独立地为C1-C6烷基、卤基或-ORA1；m为0、1、2或3；n为0、1或2；并且x为0、1或2。

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权利要求：

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