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申请/专利权人：斯基霍克疗法公司

摘要：本文描述了调节基因编码的mRNA例如前mRNA的剪接的小分子剪接调节剂化合物、包含其的药物组合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。

主权项：1.一种式I的化合物或其药学上可接受的盐或药学上可接受的溶剂化物： 其中E为–NR-、-O-、-S-、-S＝O-、-S＝O2-或-S＝O＝NRE-；RA为氢、氘、F、Cl、–CN、–OR1、–SR1、–S＝OR1、–S＝O2R1、取代或未取代的C1–C4烷基、取代或未取代的C1–C4卤代烷基、取代或未取代的C1–C4杂烷基、取代或未取代的C3–C4环烷基或取代或未取代的C2–C3杂环烷基；RE为氢、取代或未取代的C1-C3烷基、取代或未取代的C3–C6环烷基、取代或未取代的C2–C5杂环烷基、取代或未取代的C2-C3烯基或取代或未取代的C2-C3炔基；环Q为取代或未取代的芳基或取代或未取代的杂芳基；X为–O-或-S-；Z为CR2；W为取代或未取代的C1-C3亚烷基、取代或未取代的C2-C3亚烯基、取代或未取代的C1–C2杂亚烷基、取代或未取代的C3–C8环亚烷基或取代或未取代的C2–C7杂环亚烷基；R为氢、取代或未取代的C1–C4烷基、取代或未取代的C1–C4氟代烷基、取代或未取代的C1–C4杂烷基、取代或未取代的C3–C6环烷基或取代或未取代的C2–C5杂环烷基；每个R1独立地为氢、氘、取代或未取代的C1–C4烷基、–CD3、取代或未取代的C1–C4卤代烷基、取代或未取代的C1–C4杂烷基、取代或未取代的C3–C6环烷基、取代或未取代的C2–C5杂环烷基、取代或未取代的芳基或取代或未取代的杂芳基；R2为氢、氘、取代或未取代的C1–C4烷基、–CD3或取代或未取代的C1–C4卤代烷基；每个R11、R12、R13、R14、R16和R17独立地选自由以下组成的组：氢、氘、F、–OR1、取代或未取代的C1–C4烷基、取代或未取代的C1–C4氟代烷基以及取代或未取代的C1–C4杂烷基；R15和R18i是相同的并且选自氢和氘，ii是相同的并且选自由以下组成的组：F、–OR1、取代或未取代的C1–C4烷基、取代或未取代的C1–C4氟代烷基以及取代或未取代的C1–C4杂烷基，或iii是不同的并且选自由以下组成的组：氢、氘、F、–OR1、取代或未取代的C1–C4烷基、取代或未取代的C1–C4氟代烷基以及取代或未取代的C1–C4杂烷基；a为0或1；b为0；c为1；并且d为0或1。

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权利要求：

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