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申请/专利权人：阿利戈斯治疗公司
摘要：本文公开包含经修饰的核苷酸的短干扰核酸siNA分子和其用途。所述siNA分子可以是双股siNA分子且包含选自2'‑O‑甲基核苷酸和2'‑氟核苷酸的经修饰的核苷酸。本文进一步公开包含以下的siNA分子：a磷酸化阻断子、偶联部分，或5'‑稳定化端帽；和b短干扰核酸siNA。
主权项：1.一种短干扰核酸siNA分子，其包含：a有义股，其包含与对应于靶基因的RNA至少约60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或100％一致的第一核苷酸序列，其中所述第一核苷酸序列：i具有15至30个核苷酸长度；且ii包含15个或更多个独立地选自2'-O-甲基核苷酸和2'-氟核苷酸的经修饰的核苷酸，其中至少一个经修饰的核苷酸为2'-O-甲基核苷酸且自所述第一核苷酸序列的5'端的位置3、5、7、8、9、10、11、12、14、17和或19处的核苷酸为2'-氟核苷酸；以及b反义股，其包含与对应于靶基因的RNA至少约60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或100％互补的第二核苷酸序列，其中所述第二核苷酸序列：i具有15至30个核苷酸长度；且ii包含15个或更多个独立地选自2'-O-甲基核苷酸和2'-氟核苷酸的经修饰的核苷酸，其中至少一个经修饰的核苷酸为2'-O-甲基核苷酸且至少一个经修饰的核苷酸为2'-氟核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿利戈斯治疗公司 经修饰的短干扰核酸(siNA)分子和其用途
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