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申请/专利权人：辉大(上海)生物科技有限公司;辉大基因治疗(新加坡)私人有限公司
摘要：本文所述的本公开提供了重组腺相关病毒rAAV病毒颗粒，其包含AAV9血清型衣壳和编码RPE65例如，hRPE65多肽的载体基因组、以及相关组合物及其用途例如，治疗莱伯氏先天性黑矇2型LCA2的用途。
主权项：1.一种重组腺相关病毒rAAV病毒颗粒，其包含AAV9血清型衣壳和编码RPE65多肽的载体基因组；其中所述载体基因组按5’至3’方向包含：1SEQIDNO:7的5’ITR，2SEQIDNO:4的CAG启动子，3GCCACC的Kozak序列，4SEQIDNO:2的hRPE65多核苷酸序列，5SEQIDNO:5的bGH聚A信号序列，以及6SEQIDNO:8的3’ITR，在1和2之间，2和3之间，3和4之间，4和5之间、和或5和6之间具有任选的接头。
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权利要求：
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