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申请/专利权人：北京剂泰医药科技有限公司;杭州剂泰医药科技有限责任公司
摘要：本公开涉及生物技术领域，具体涉及用于编码人PCCA或PCCB蛋白的mRNA及其用途，该mRNA分子包含编码人PCCA或PCCB蛋白的CDS，编码人PCCA蛋白的CDS包含选自SEQIDNO:2‑6之一的核苷酸序列或与其具有至少80%同一性的核苷酸序列，编码人PCCB蛋白的CDS包含选自SEQIDNO:8‑14之一的核苷酸序列或与其具有至少80%同一性的核苷酸序列。本公开提供了一种全新的RNA分子设计方案，通过合理优化功能区域的核酸序列，实现了更高的mRNA表达量，且组装成的PCC酶具有更高的酶活性和更长的半衰期，使得该RNA分子在针对丙酸血症的基因治疗领域具有广泛的应用前景。
主权项：1.一种mRNA分子，其中，所述mRNA分子包含编码人PCCA或PCCB蛋白的CDS，所述编码人PCCA蛋白的CDS包含选自SEQIDNO:2-6之一的核苷酸序列，所述编码人PCCB蛋白的CDS包含选自SEQIDNO:8-14之一的核苷酸序列。
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百度查询： 北京剂泰医药科技有限公司 杭州剂泰医药科技有限责任公司 用于编码人PCCA或PCCB蛋白的mRNA及其用途
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