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申请/专利权人：北京瑞博开拓医药科技有限公司
摘要：本公开提供了一种能够抑制补体成分3CC3基因表达的siRNA，包含正义链和反义链，所述正义链和反义链分别由包含由19个修饰或未修饰的核苷酸组成的核苷酸序列I或核苷酸序列II，所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II至少部分地反向互补形成双链区，所述核苷酸序列II至少部分地与CC3基因表达的mRNA中的一段核苷酸序列反向互补；按照5'末端到3'末端的方向，所述核苷酸序列II的第3‑6个核苷酸中的至少1个为稳定化修饰核苷酸。本公开提供的siRNA以及包含该siRNA的药物组合物和siRNA缀合物可以有效治疗和或预防与CC3基因表达相关的疾病或病症。
主权项：1.一种siRNA，所述siRNA包含正义链和反义链，所述正义链包含核苷酸序列I，所述反义链包含核苷酸序列II，所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II均由19个核苷酸组成，所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II中的每一个核苷酸均为修饰或未修饰的核苷酸，所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II至少部分地反向互补形成双链区，所述核苷酸序列II至少部分地与第一段核苷酸序列反向互补，所述第一段核苷酸序列为CC3基因表达的mRNA中的一段长度为19个核苷酸的核苷酸序列，按照5'末端到3'末端的方向，所述核苷酸序列II中的第3-6个核苷酸中的至少1个为稳定化修饰核苷酸，所述稳定化修饰核苷酸指核苷酸的核糖2'位羟基被稳定化修饰基团取代的核苷酸，与相应位置的核苷酸为未修饰的核苷酸的siRNA相比，包含所述稳定化修饰核苷酸的siRNA的热稳定性增加，并且所述稳定化修饰基团的空间位阻大于2'-O-甲基。
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百度查询： 北京瑞博开拓医药科技有限公司 核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途
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