买专利卖专利找龙图腾,真高效! 查专利查商标用IPTOP,全免费!专利年费监控用IP管家,真方便!
申请/专利权人:北京瑞博开拓医药科技有限公司
摘要:本公开提供了一种能够抑制补体成分3CC3基因表达的siRNA,包含正义链和反义链,所述正义链和反义链分别由包含由19个修饰或未修饰的核苷酸组成的核苷酸序列I或核苷酸序列II,所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II至少部分地反向互补形成双链区,所述核苷酸序列II至少部分地与CC3基因表达的mRNA中的一段核苷酸序列反向互补;按照5'末端到3'末端的方向,所述核苷酸序列II的第3‑6个核苷酸中的至少1个为稳定化修饰核苷酸。本公开提供的siRNA以及包含该siRNA的药物组合物和siRNA缀合物可以有效治疗和或预防与CC3基因表达相关的疾病或病症。
主权项:1.一种siRNA,所述siRNA包含正义链和反义链,所述正义链包含核苷酸序列I,所述反义链包含核苷酸序列II,所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II均由19个核苷酸组成,所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II中的每一个核苷酸均为修饰或未修饰的核苷酸,所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II至少部分地反向互补形成双链区,所述核苷酸序列II至少部分地与第一段核苷酸序列反向互补,所述第一段核苷酸序列为CC3基因表达的mRNA中的一段长度为19个核苷酸的核苷酸序列,按照5'末端到3'末端的方向,所述核苷酸序列II中的第3-6个核苷酸中的至少1个为稳定化修饰核苷酸,所述稳定化修饰核苷酸指核苷酸的核糖2'位羟基被稳定化修饰基团取代的核苷酸,与相应位置的核苷酸为未修饰的核苷酸的siRNA相比,包含所述稳定化修饰核苷酸的siRNA的热稳定性增加,并且所述稳定化修饰基团的空间位阻大于2'-O-甲基。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 北京瑞博开拓医药科技有限公司 核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途
免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息,力求客观、公正,但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解,仅供参考使用,不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。