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嵌合抗原受体(CARs)、组合物及其使用方法 

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申请/专利权人:美商生物细胞基因治疗有限公司

摘要:本发明涉及嵌合抗原受体CARs、组合物及其使用方法。在一个实施例中,本发明涉及一种在受试者中治疗自身免疫性疾病,哮喘和预防或介导器官排斥的方法。

主权项:1.一种经工程改造之细胞,包含核苷酸序列,所述核苷酸序列包括5′至3′编码第一嵌合抗原受体多肽(CAR)的第一多核苷酸,编码第二嵌合抗原受体多肽(CAR)的第二多核苷酸,一种编码位于第一CAR和第二CAR之间的自裂解肽的核苷酸,一种编码第二自裂解肽的核苷酸,其再连接到编码增强子IL-15IL-15sushi的核苷酸,增强子IL-15IL-15sushi可位于CAR核苷酸序列的任何一边,受单个启动子的转录控制,其中:i第一CAR包括第一信号肽、第一抗原识别结构域、第一铰链区、第一跨膜结构域、第一共刺激结构域和第一信号传导结构域;和ii第二CAR包括第二信号肽、第二抗原识别结构域、第二铰链区、第二跨膜结构域、第二共刺激结构域和第二信号传导结构域;其中,所述第一抗原识别结构域不同于第二抗原识别域,并且各自结合到不同的靶标,其中,第一抗原识别域与该第二抗原识别域不同的标靶分别选自CD33和CLL-1、CLL-1和CD123,CLL-1和CD4,其中第一和第二共刺激结构域是胞内的,并且其中切割位点选自由猪睾丸病毒-12AP2A、猪睾丸病毒2A组成的组T2A、马甲型鼻炎病毒ERAV2AE2A和FMDV2AF2A。

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权利要求:

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