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申请/专利权人：伦敦王室学院
申请日：2020-09-28
公开（公告）日：2024-08-06
公开（公告）号：CN114450413B
专利技术分类：......细小病毒载体[2006.01]
专利摘要：本发明涉及适用于体内递送治疗基因的重组病毒载体领域。描述了一种腺相关病毒AAV载体，其包含i人生长激素内含子3hGHi3序列，ii突触蛋白启动子序列和或iii颗粒蛋白前体3'非翻译区UTR序列，其与编码感兴趣的多肽的多核苷酸序列有效连接。此类载体的具体用途在于增强感兴趣的多肽如颗粒蛋白前体PGRN的表达，以治疗具有基因突变或低于生理上正常水平的内在多肽水平的受试者。
专利权项：1.一种腺相关病毒AAV载体，其包含核酸，所述核酸包含：i人生长激素内含子3hGHi3序列，其中hGHi3序列由SEQIDNO：7的序列组成，ii突触蛋白启动子序列，其中突触蛋白启动子序列由SEQIDNO：15的序列组成，iii编码颗粒蛋白前体PGRN并包含5’外显子剪接元件ESE的多核苷酸编码序列，其中所述多核苷酸编码序列由SEQIDNO：4的序列组成且ESE存在于SEQIDNO：4的残基1-392内；和ivPGRN3'非翻译区UTR序列，其中PGRN3'UTR序列由SEQIDNO：14的序列组成。
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