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申请/专利权人：深川生物科技(山东)股份公司
摘要：本发明公开了双链核酸‑半乳糖胺‑胆固醇化合物及其应用，属于核酸药物技术领域。所述双链核酸‑半乳糖胺‑胆固醇化合物由依次连接的双链核酸、半乳糖胺和胆固醇构成；其中，所述双链核酸是具有抑制靶基因转录水平和或表达水平的双链核酸，由反义核酸链和互补链构成；所述半乳糖胺与双链核酸的互补链的5'端连接。所述双链核酸‑半乳糖胺‑胆固醇化合物在制备具有抑制靶基因的转录水平和或表达水平功效且对肾脏具有保护作用的药物中的应用。本发明的双链核酸‑半乳糖胺‑胆固醇化合物，可透过血脑屏障且能够明显减轻肾脏负担，为治疗阿尔茨海默病、帕金森病等神经系统难治性疾病提供了技术平台。
主权项：1.双链核酸-半乳糖胺-胆固醇化合物，其特征在于：由依次连接的双链核酸、半乳糖胺和胆固醇构成；其中，所述双链核酸是具有抑制靶基因转录水平和或表达水平的双链核酸，由反义核酸链和互补链构成；所述半乳糖胺与双链核酸的互补链的5'端连接。
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权利要求：
百度查询： 深川生物科技(山东)股份公司 双链核酸-半乳糖胺-胆固醇化合物及其应用
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