龙图腾网&IPTOP
- 微信扫码登录
- 账号密码登录
- 短信登录/注册
买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！
申请/专利权人：旗舰先锋创新VI有限责任公司
摘要：本披露提供了例如用于在细胞、组织或受试者中的DNA序列的一个或多个位置处靶向、编辑、修饰或操纵宿主细胞基因组的组合物、系统和方法。描述了用于治疗镰状细胞病SCD的基因修饰系统。
主权项：1.一种模板RNA，其从5’至3’包含：i与人类HBB基因的第一部分互补的gRNA间隔子，其中该gRNA间隔子具有包含表1的gRNA间隔子序列的核心核苷酸的序列，并且任选地包含从该gRNA间隔子的侧翼核苷酸的3’端开始的一个或多个连续核苷酸，或者其中该gRNA间隔子具有从表A、表AA、表B、表B1、表5A-5D、表X4或表X4A中选择的间隔子的序列；ii结合基因修饰多肽例如，结合该基因修饰多肽的Cas结构域的gRNA支架，iii包含突变区的异源对象序列，用于将突变引入该人类HBB基因的第二部分例如，纠正其中的突变其中，任选地，该异源对象序列从5’至3’包含编辑后同源区、突变区和编辑前同源区，以及iv引物结合位点PBS序列，其包含与该人类HBB基因的第三部分具有100％同一性的至少5、6、7或8个碱基。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 旗舰先锋创新VI有限责任公司 HBB调节性组合物和方法
免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
主营中国专利交易买卖与专利转让许可,高校科技成果推广与科技成果转化,知识产权运营管理与平台开发,科技人才专家库与科技猎头等科技服务
开放平台
担保交易
惠及多方
会员特惠
专属平台
适合多方
数据共享
功能齐全
皖公网安备 34010402703815号