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申请/专利权人：因特利亚治疗公司
摘要：本公开涉及在基因编辑方法中具有改善的体外和体内活性的修饰的引导RNA。本公开还涉及具有修饰的引导RNA的脑膜炎奈瑟菌Cas9NmeCas9基因编辑系统。
主权项：1.一种引导RNAgRNA，其包含引导区和保守区，所述保守区包含以下一者或多者：a缩短的重复反重复区，其中所述缩短的重复反重复区缺少2-24个核苷酸，其中i相对于SEQIDNO:500，核苷酸37-48和53-64中的一者或多者缺失，并且任选地核苷酸37-64中的一者或多者被取代；并且ii核苷酸36通过至少2个核苷酸连接至核苷酸65；或b缩短的发夹1区，其中所述缩短的发夹1缺少2-10个、任选地2-8个核苷酸，其中i相对于SEQIDNO:500，核苷酸82-86和91-95中的一者或多者缺失，并且任选地位置82-96中的一者或多者被取代；并且ii核苷酸81通过至少4个核苷酸连接至核苷酸96；或c缩短的发夹2区，其中所述缩短的发夹2缺少2-18个、任选地2-16个核苷酸，其中i相对于SEQIDNO:500，核苷酸113-121和126-134中的一者或多者缺失，并且任选地核苷酸113-134中的一者或多者被取代；并且ii核苷酸112通过至少4个核苷酸连接至核苷酸135；其中相对于SEQIDNO:500，核苷酸144-145中的一者或两者任选地缺失；其中至少10个核苷酸为修饰的核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 因特利亚治疗公司 用于基因编辑的修饰的引导RNA
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