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申请/专利权人：阿扎法罗斯私人有限公司
摘要：本发明涉及式I化合物，其用于治疗GM2神经节苷脂贮积症，特别是桑德霍夫病或泰‑萨克斯病。特别地，本发明涉及式I化合物，其用于提高患有GM2神经节苷脂贮积症的对象的存活，特别是患有桑德霍夫病或泰‑萨克斯病的对象的存活。式I化合物还可用作抗炎剂。
主权项：1.式I化合物， 其用于提高患有GM2神经节苷脂贮积症的对象的存活，特别是患有桑德霍夫病或泰-萨克斯病，优选桑德霍夫病的对象的存活。
全文数据：
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百度查询： 阿扎法罗斯私人有限公司 GM2神经节苷脂贮积症的治疗
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