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申请/专利权人：弗特克斯药品有限公司

摘要：本公开提供了可用于治疗α‑1抗胰蛋白酶缺乏症AATD的根据式I的化合物：其互变异构体、所述化合物的药学上可接受的盐、所述互变异构体的药学上可接受的盐、所述化合物的氘化衍生物、所述互变异构体的氘化衍生物和所述盐的氘化衍生物、那些化合物的固体形式，和用于制备那些化合物的方法。

主权项：1.一种式I化合物： 所述化合物的药学上可接受的盐、所述化合物的氘化衍生物和或所述药学上可接受的盐的氘化衍生物；其中：iR0选自aC1-C8直链、支链和环状烷基，其中所述烷基任选地被1-4个RA取代；b6元芳族环，其任选地被1-4个RA取代；其中每个RA独立地选自卤素，氰基，羟基，硫醇基，磺酸，氨基，酰胺，羧酸，5元至10元芳族环，C1-C6直链、支链和环状基团，其中所述C1-C6直链、支链和环状基团选自烷基、烷氧基、硫烷基、烷基亚砜、烷基磺酰基、烷基磺酰胺、烷基亚磺酰胺、氨基烷基和烷基酰胺，其中所述5至10元芳族环和C1-C6直链、支链和环状基团任选地被1-4个独立地选自以下的取代基取代：卤素，C1-C6直链、支链和环状基团，iiR1选自a氢，bC1-C8直链、支链和环状烷基，其中所述烷基任选地被1-4个独立地选自以下的取代基取代：卤素，氰基，氰基烷基，其中所述氰基烷基的烷基含有1-20个碳原子，羟基，烷基磺酰基，其中所述烷基磺酰基的烷基含有1-20个碳原子，C1-C6直链、支链和环状基团，其中所述C1-C6直链、支链和环状基团独立地选自烷基和烷氧基，并且其中所述C1-C6直链、支链和环状基团任选地被1-4个独立地选自以下的取代基取代：卤素，羟基，C1-C6直链、支链和环状烷氧基，cC1-C8直链、支链和环状烷氧基，其任选地被1-4个独立地选自以下的取代基取代：卤素，氰基，氰基烷基，其中所述氰基烷基的烷基含有1-20个碳原子；羟基，任选地被1-4个卤素或C1-C20烷氧基取代的C1-C6直链、支链和环状烷基，dC1-C6直链、支链和环状烷基磺酰基，其任选地被C1-C6直链或支链烷基取代；e氨基磺酰基，其任选地被1或2个独立地选自以下的取代基取代C1-C6直链、支链和环状烷基；fC1-C6直链、支链和环状烷基磺酰基氨基；g氧化膦基团，其任选地被1或2个独立地选自以下的取代基取代C1-C6直链、支链和环状烷基；hC1-C6直链、支链三烷基硅烷基；iC1-C6烷基酰胺；iiiR2选自 ivX1和X2独立地选自氢，卤素，氰基，羟基，C1-C6直链、支链和环状基团，其中所述C1-C6直链、支链和环状基团独立地选自烷基、烷氧基、硫烷基和氨基烷基，并且其中C1-C6直链、支链和环状基团任选地被1-4个独立选择的卤素取代；vW1和W2各自独立地选自C和N；vi每个表示单键或双键，限制条件为不超过一个是双键；vii每个R3独立地选自氢，卤素，氰基，C1-C6直链、支链和环状烷基，C1-C6直链、支链和环状烷氧基，其中所述C1-C6直链、支链和环状烷基和所述C1-C6直链、支链和环状烷氧基任选地被1-4个独立地选自卤素、羟基和羧酸的取代基取代；viiin为选自0、1、2和3的整数；且ixZ1、Z2和Z3独立地选自碳、氮和硫，其中当Z1、Z2和或Z3为碳或氮时，碳和氮的化合价用氢原子、卤素、C1-C6直链或支链烷基或C1-C6直链或支链烷氧基来补完整，其中所述C1-C6直链或支链烷基和所述C1-C6直链或支链烷氧基任选地被1-4个独立地选自卤素、羟基和羧酸的取代基取代，其中所述式I的化合物不是

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