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申请/专利权人：圣朱德儿童研究医院有限公司;COA治疗有限公司
摘要：本公开涉及通过CoA水平的小分子调节剂治疗辅酶A减少、升高、螯合、毒性或再分布CASTOR疾病，例如脂肪酸氧化酶、甲基丙二酸血症，戊二酸血症，丙酸血症和HMG‑CoA裂解酶中的缺陷的方法。本摘要旨在作为在特定技术中用于搜索的扫描工具，而并非旨在限制本发明。
主权项：1.由下式表示的化合物或其药学上可接受的盐的用途，用于制备用于治疗受试者的丙酸血症PA的药物： 其中，R2选自：C1-C4无环烷基、环丙基；Q2是选自以下的结构： R3a和R3b各个独立地选自：氢、卤素；和R23选自：卤素、–CN。
全文数据：
权利要求：
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