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申请/专利权人：南方医科大学皮肤病医院(广东省皮肤病医院、广东省皮肤性病防治中心、中国麻风防治研究中心)
摘要：本发明公开了一种靶向SERPINB7c.796CT点突变的sgRNA、复制缺陷型I型单纯疱疹病毒载体递送系统及制备方法与应用，靶向SERPINB7c.796CT点突变的sgRNA序列如SEQIDNO.1所示，复制缺陷型I型单纯疱疹病毒载体递送系统制备步骤包括：携带靶向SERPINB7c.796CT点突变基因治疗元件的I型单纯疱疹病毒载体构建、复制缺陷型I型单纯疱疹病毒载体体外包装。本发明的优点包括：靶向SERPINB7c.796CT点突变的MUTsgRNA特异性识别和切割点突变基因组而不切割野生型基因组，且该sgRNA无脱靶风险；同源重组方法基因编辑的碱基纠正效率为84.99％，且点突变细胞经同源重组途径基因编辑后在功能上有所恢复。经过优化，在体外包装获得靶向SERPINB7c.796CT点突变的复制缺陷型I型单纯疱疹病毒，为长岛型掌跖角化症患者提供治疗新策略。
主权项：1.一种靶向SERPINB7c.796CT点突变的sgRNA，命名为MUTsgRNA，其序列如SEQIDNO.1所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 南方医科大学皮肤病医院(广东省皮肤病医院、广东省皮肤性病防治中心、中国麻风防治研究中心) 一种靶向SERPINB7 c.796C>T点突变的sgRNA、复制缺陷型Ⅰ型单纯疱疹病毒载体递送系统及制备方法与应用
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