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申请/专利权人:天海元祺生物科技(天津)有限公司;中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所);河北雄安元祺生物科技有限公司
摘要:本发明公开了一种sgRNA,所述sgRNA的核苷酸序列如SEQIDNo.1‑21之一所示。本公开提供的sgRNA可高效敲除或敲降人类的HLA‑A基因,并且几乎全部覆盖中国人群HLA‑A基因型的sgRNA。本公开提供的sgRNA具有高度的靶向性,在人造血细胞中敲除或敲降HLA‑A基因后对其HLA‑B、HLA‑C和HLA‑II类分子的表达无显著影响,细胞毒性低,在基因治疗方面显示出明显优势,在细胞治疗领域具有很大的临床应用前景。
主权项:1.一种sgRNA,其特征在于,所述sgRNA的核苷酸序列如SEQIDNo.2之一所示。
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百度查询: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 河北雄安元祺生物科技有限公司 高度靶向人类HLA-A基因的sgRNA及应用
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